美國FDA授予MB-102治療急性髓性白血病的孤兒藥資格
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發細胞和基因療法用于血液學癌癥、實體瘤和罕見遺傳病的治療。近日該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治療急性髓性白血病（AML）的孤兒藥資格（ODD）。之前，FDA還授予了MB-102治療母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤（BPDCN）的孤兒藥資格。
孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發方面的激勵措施包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。
MB-102（CD123 CAR T）是一種CAR T細胞療法，對患者T細胞進行工程化以識別和消除表達CD123的腫瘤。CD123廣泛表達于骨髓增生異常綜合征以及血液惡性腫瘤患者的骨髓細胞，包括急性髓性白血病（AML）、B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）、毛細胞白血病（HCL）、BPDCN、慢性髓細胞白血病（CML）和霍奇金淋巴瘤（HL）。
AML是一種骨髓系血細胞的癌癥，其主要特征是異常白細胞快速生長，這些白細胞在骨髓中積聚并干擾正常血細胞的產生。由于AML中CD123的高水平表達，CD123是T細胞過繼免疫治療的一個非常有吸引力的靶點。
Mustang Bio公司管線資產
在首個人體臨床試驗City of Hope（NCT02159495）中，MB-102以低劑量治療AML和BPDCN時表現出完全緩解，并且不存在劑量限制性毒性。目前，該研究中2種適應癥的劑量遞增正在進行中。
Mustang Bio公司總裁兼首席執行官Manuel Litchman表示：“我們很高興MB-102在兩種適應癥AML和BPDCN中均被授予了孤兒藥物資格。AML最常見于老年人群，這些患者中的許多人由于其他健康狀況不得不放棄化療。MB-102有可能成為這些患者和其他患者的一種重要的新療法，并有可能解決多個高度未滿足醫療需求的領域。我們希望在未來幾個月內對AML、BPDCN和高危骨髓增生異常綜合征患者進行多中心I/II期臨床試驗。”
原文出處：Mustang Bio Receives Orphan Drug Designation for MB-102 (CD123 CAR T) for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia
原標題：白血病CAR-T細胞療法！美國FDA授予MB-102(CD123 CAR T)治療急性髓性白血病的孤兒藥資格！
